10.6亿元!一项临床前siRNA资产被收购
8月3日,Agios Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克:AGIO)宣布,与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订了独家全球许可协议,根据该协议,Agios将获得Alnylam针对TMPRSS6的新型临床前siRNA开发和商业化的权利,作为真性红细胞增多症(PV)患者的潜在疾病修饰治疗。
根据协议条款,Agios将向Alnylam预付
【资料图】
1750
万美元(1.26亿人民币
,
按最新汇率1 美元 ≈ 7.1792 人民币换算
)
,以获得TMPRSS6 siRNA计划的独家全球许可。此外,Alnylam有资格获得高达1.3亿美元(9.33亿人民币)
的潜在发展和监管里程碑付款。Agios将全权负责与该计划相关的所有开发、监管和商业活动和成本。Alnylam将为第1阶段提供制造支持,之后Agios将承担制造的全部责任。Brian Goff
Agios首席执行官
Brian Goff
说:“PV是一种罕见且可能致命的血液病。我们很高兴从领先的RNAi治疗公司Alnylam那里获得许可,目标是提供一种方便的、改变疾病的治疗方案,解决PV的潜在病理生理学,并减少或消除对抽血术的需求。我们期待今年启动IND-enabling研究,旨在为这个需求极深未满足的患者群体提供变革性的治疗选择。”siRNA开发候选靶点是敲低TMPRSS6,而TMPRSS6是红细胞生成的关键驱动因素。这导致铁调素增加,减少造血区可利用的铁,从而减少红细胞生成。这有可能使红细胞压积保持在正常范围内,并降低PV患者发生并发症的风险。TMPRSS6 siRNA在大鼠中表现出低脱靶活性,具有良好的安全性,并且在非人灵长类动物中,3个月期间TMPRSS6 mRNA敲除率达到90%,因此支持采用不频繁给药方案的可能性。
Agios研发管线
关于
Agios Pharmaceuticals
Agios致力于为罕见疾病患者开发和提供变革性疗法。目前,Agios正在推进强大的研究药物临床管线,包括甲型和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症和MDS相关贫血。除了临床管线外,Agios还在临床前开发中还具有PAH稳定剂,作为苯丙酮尿症(PKU)的潜在治疗方法。
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